Nuestra experiencia está dedicada y guiada por soluciones en enfermedades raras. Lucane posee experiencia en toda la cadena de capacidades necesarias para llevar esas soluciones a los pacientes. El desarrollo de medicamentos para enfermedades raras sigue los mismos procedimientos que cualquier otro medicamento. Sin embargo, el reducido número de pacientes plantea diferentes retos, especialmente en materia de eficiencia. Gracias a la experiencia acumulada a lo largo de los años, Lucane Pharma ha desarrollado las competencias adecuadas para abordar estas cuestiones.
La actividad de Lucane Pharma
Desarrollo farmacéutico
Aunque el número de pacientes tratados con estos productos sea muy limitado, la calidad es una necesidad para los pacientes y un requisito fundamental de las autoridades reguladoras. Los pacientes que padecen enfermedades raras tienen derecho al mismo nivel de calidad que cualquier otro paciente. Los problemas en el desarrollo farmacéutico de medicamentos para enfermedades raras son numerosos y se deben principalmente al reducido número de pacientes.
Lucane Pharma cuenta con una amplia experiencia en el desarrollo de material API de calidad farmacéutica en formas farmacéuticas adecuadas y aceptables para un número muy reducido de pacientes que padecen enfermedades potencialmente mortales. A menudo es un reto suministrar la medicación a dosis variables en función del peso corporal de neonatos, niños y adultos. Los retos de la producción de pequeños volúmenes incluyen la optimización del tamaño de los lotes y el tiempo de conservación.
Desarrollo clínico
La relación riesgo-beneficio de los productos para enfermedades raras debe ser aceptable y se basa en la gravedad de la enfermedad. Dado que a menudo hay muy pocos pacientes, los ensayos clínicos controlados aleatorizados no suelen ser factibles para evaluar la eficacia y seguridad de los medicamentos para enfermedades raras.
A menudo es imposible reclutar un número suficiente de pacientes para la duración de un estudio estándar de eficacia y seguridad, y no se dispone de otros tratamientos de comparación. Los programas clínicos tienen que desarrollarse en estrecha colaboración con los médicos especialistas tratantes para definir puntos finales clínicos apropiados y mensurables.
Normativa
En el ámbito del tratamiento de enfermedades muy raras, suele ser necesario suministrar el producto a los pacientes que lo necesitan durante el proceso de desarrollo y registro. Esto exige el cumplimiento de todas las normativas nacionales relativas al suministro de medicamentos sin licencia y Lucane tiene una amplia experiencia en este ámbito. Además, Lucane tiene una amplia experiencia en la solicitud con éxito de la designación de medicamento huérfano y el proceso de solicitud de autorización de comercialización a través del procedimiento centralizado y de reconocimiento mutuo en la UE. Del mismo modo, en la UE se exigen envases y PIL específicos en 25 idiomas, a veces sólo para uno o dos pacientes por país. Esto puede convertirse fácilmente en un cuello de botella en la gestión de medicamentos para enfermedades raras.
Precios
La mayoría de los medicamentos huérfanos y tratamientos para enfermedades raras se consideran caros en comparación con otros medicamentos para enfermedades más comunes. Esto refleja los costes de desarrollo de los fármacos y el impacto global en el presupuesto sanitario de cada país, que es relativamente bajo, ya que son muy pocos los pacientes que recibirán el medicamento.
Muchos países de Europa tienen un procedimiento formal de precios y reembolsos y Lucane Pharma tiene experiencia directa con negociaciones exitosas de precios y reembolsos para varios Medicamentos Huérfanos que aseguraron que los pacientes recibieran los medicamentos y las Autoridades Sanitarias reembolsaran estos medicamentos dentro de presupuestos aceptables.
Distribución
La distribución es siempre un reto. No se trata sólo de una simple cuestión logística. Llegar al lugar adecuado, en el momento adecuado, con el producto adecuado es sólo una parte de esta actividad. El seguimiento de los pacientes y las encuestas de cumplimiento también son de suma importancia, ya que pueden influir en el resultado positivo del tratamiento. La intención de Lucane Pharma es distribuir los productos directamente a hospitales y/o farmacias minoristas para garantizar una entrega puntual. Esto es muy importante cuando sólo hay uno o dos pacientes por país. También es muy importante poder hacer frente a verdaderas emergencias, lo que requiere un compromiso de 24 horas al día. Lucane lo consigue mediante sus propias capacidades de distribución en la UE o a través de asociaciones.
Marketing y ventas
La comercialización de los productos se especializará mediante la comunicación al reducido número de médicos de cada país de la UE que tratan a estos pacientes. Esto se consigue gracias a un equipo científico de ventas altamente cualificado.
Dado que la incidencia de estos trastornos suele ser mayor en los países donde la consanguinidad es común, Lucane Pharma desarrolla sus operaciones en estas zonas.