Notre expertise est dédiée et guidée par des solutions dans le domaine des maladies rares. Lucane possède l’expertise de l’ensemble de la chaîne des capacités nécessaires pour apporter ces solutions aux patients. Le développement de médicaments pour les maladies rares suit les mêmes procédures que pour tout autre médicament. Cependant, le petit nombre de patients pose des problèmes différents, notamment en termes d’efficacité. Grâce à l’expérience acquise au fil des ans, Lucane Pharma a développé les compétences nécessaires pour faire face à ces problèmes.
Les activités de Lucane Pharma
Développement pharmaceutique
Même si le nombre de patients traités avec ces produits est très limité, la qualité est un impératif pour les patients et une exigence fondamentale des autorités réglementaires. Les patients souffrant de maladies rares ont droit au même niveau de qualité que les autres patients. Les problèmes liés au développement de médicaments pour les maladies rares sont nombreux et principalement dus au petit nombre de patients.
Lucane Pharma possède une grande expertise dans le développement de matériaux API de qualité pharmaceutique sous des formes de dosage appropriées et acceptables pour de très petits nombres de patients souffrant de maladies mortelles. Il est souvent difficile d’administrer le médicament à des doses variables en fonction du poids corporel des nouveau-nés, des enfants et des adultes. Les défis de la production pour les petits volumes comprennent l’optimisation de la taille des lots et de la durée de conservation.
Développement clinique
Le rapport risque-bénéfice des produits destinés aux maladies rares doit être acceptable et dépend de la gravité de la maladie. Comme il y a souvent très peu de patients, les essais cliniques contrôlés randomisés ne sont généralement pas réalisables pour évaluer l’efficacité et la sécurité des médicaments pour les maladies rares.
Il est souvent impossible de recruter un nombre suffisant de personnes pour la durée d’une étude standard d’efficacité et de sécurité, et d’autres traitements ne sont pas disponibles comme comparateurs. Les programmes cliniques doivent être élaborés en étroite collaboration avec les médecins traitants spécialisés afin de définir des critères d’évaluation cliniques appropriés et mesurables.
Réglementation
Dans le domaine du traitement des maladies très rares, il est généralement nécessaire de fournir le produit aux patients qui en ont besoin pendant le processus de développement et d’enregistrement. Pour ce faire, il faut se conformer à toutes les réglementations nationales concernant la fourniture de médicaments non homologués et Lucane possède une vaste expérience dans ce domaine. En outre, Lucane possède une vaste expérience en matière de demande de désignation de médicament orphelin et de demande d’autorisation de mise sur le marché par le biais de la procédure centralisée et de la procédure de reconnaissance mutuelle dans l’UE. De même, dans l’UE, des emballages et des notices d’information spécifiques sont exigés dans 25 langues, parfois pour un ou deux patients seulement par pays. Cela peut facilement devenir un goulot d’étranglement dans la gestion des médicaments pour les maladies rares.
Tarification
La plupart des médicaments orphelins et des traitements pour les maladies rares sont considérés comme coûteux par rapport à d’autres médicaments pour des maladies plus courantes. Cela reflète les coûts de développement des médicaments et l’impact global sur le budget de la santé de chaque pays, qui est relativement faible étant donné que très peu de patients recevront le médicament.
De nombreux pays européens disposent d’une procédure formelle de fixation des prix et de remboursement. Lucane Pharma a une expérience directe des négociations réussies sur la fixation des prix et le remboursement de plusieurs médicaments orphelins, ce qui a permis de garantir que les patients reçoivent les médicaments et que les autorités sanitaires remboursent ces médicaments dans le cadre de budgets acceptables.
Distribution
La distribution est toujours un défi. Il ne s’agit pas seulement d’une simple question de logistique. Atteindre le bon endroit, au bon moment, avec le bon produit n’est qu’une partie de cette activité. Le suivi des patients et les enquêtes d’observance sont également d’une importance capitale, car ils peuvent avoir un impact sur le résultat positif du traitement. Lucane Pharma a l’intention de distribuer les produits directement aux hôpitaux et/ou aux pharmacies de détail afin de garantir une livraison rapide. Ceci est particulièrement important lorsqu’il n’y a qu’un ou deux patients par pays. Il est également de la plus haute importance de pouvoir faire face à de véritables urgences, ce qui nécessite un engagement 24h/24h. Lucane y parvient grâce à ses propres capacités de distribution dans l’UE ou par le biais de partenariats.
Marketing et ventes
La commercialisation des produits sera spécialisée par le biais d’une communication au petit nombre de médecins dans chaque pays de l’UE qui traitent ces patients. Pour ce faire, elle s’appuie sur une équipe de vente scientifique hautement qualifiée.
L’incidence de ces troubles étant souvent plus élevée dans les pays où la consanguinité est fréquente, Lucane Pharma développe ses activités dans ces régions.