Uzmanlığımız nadir hastalıklardaki çözümlere adanmıştır ve bu çözümler tarafından yönlendirilmektedir. Lucane, bu çözümleri hastalara ulaştırmak için gereken tüm yetenekler zincirinde uzmanlığa sahiptir. Nadir hastalıklar için tıbbi ürünlerin geliştirilmesi, diğer tıbbi ürünlerle aynı prosedürleri takip eder. Ancak hasta sayısının az olması, özellikle verimlilik konusunda farklı zorluklar ortaya çıkarmaktadır. Lucane Pharma, yıllar boyunca edindiği deneyim sayesinde bu sorunların üstesinden gelmek için doğru yetkinlikleri geliştirmiştir.
Lucane Pharma’nın faaliyetleri
Farmasötik Geliştirme
Bu ürünlerle tedavi edilen hasta sayısı çok sınırlı olsa da, kalite hastalar için bir zorunluluk ve düzenleyici makamlar için de temel bir gerekliliktir. Nadir hastalıklardan muzdarip hastalar, diğer hastalarla aynı kalite seviyesine sahip olma hakkına sahiptir. Nadir hastalıklara yönelik ilaçların geliştirilmesindeki sorunlar çok sayıdadır ve esas olarak hasta sayısının az olmasından kaynaklanmaktadır.
Lucane Pharma, yaşamı tehdit eden hastalıklardan muzdarip çok az sayıda hasta için farmasötik sınıf API malzemesinin uygun ve kabul edilebilir dozaj formlarına dönüştürülmesi konusunda kapsamlı bir uzmanlığa sahiptir. Yenidoğanlar, çocuklar ve yetişkinler için vücut ağırlığına bağlı olarak değişen dozlarda ilaç sağlamak genellikle bir zorluktur. Küçük hacimler için üretim zorlukları arasında parti boyutu ve raf ömrünün optimizasyonu yer alır.
Klinik Geliştirme
Nadir hastalıklara yönelik ürünler için risk-yarar oranının kabul edilebilir olması gerekir ve bu oran hastalığın ciddiyetine bağlıdır. Genellikle çok az sayıda hasta olduğundan, nadir hastalıklara yönelik tıbbi ürünlerin etkinlik ve güvenliğini değerlendirmek için randomize kontrollü klinik çalışmalar genellikle mümkün değildir.
Çoğu zaman standart bir etkinlik ve güvenlik çalışmasının süresi boyunca yeterli sayıda kişiyi çalışmaya dahil etmek imkansızdır ve karşılaştırma için başka tedaviler mevcut değildir. Klinik programlar, uygun ve ölçülebilir klinik son noktaları tanımlamak için tedavi eden uzman hekimlerle yakın işbirliği içinde geliştirilmelidir.
Düzenleyici
Çok nadir görülen hastalıkların tedavisi alanında, genellikle ürünün geliştirme ve tescil süreci sırasında ihtiyacı olan hastalara tedarik edilmesi gerekmektedir. Bu, ruhsatsız ilaçların tedarikine ilişkin tüm ulusal düzenlemelere uyulmasını gerektirir ve Lucane bu alanda engin bir deneyime sahiptir. Ayrıca Lucane, AB’de hem Merkezi hem de Karşılıklı tanıma prosedürü yoluyla Yetim İlaç Belirleme ve Pazarlama Onayı Başvurusu sürecinde başarılı bir şekilde başvuruda bulunma konusunda kapsamlı deneyime sahiptir. Benzer şekilde, AB’de, bazen her ülkede sadece bir veya iki hasta için olmak üzere 25 dilde özel ambalaj ve PIL gerekmektedir. Bu durum, nadir hastalıklara yönelik ilaçların yönetiminde kolaylıkla bir darboğaza dönüşebilir.
Fiyatlandırma
Çoğu Yetim İlaç ve nadir hastalıklara yönelik tedaviler, daha yaygın hastalıklara yönelik diğer ilaçlara kıyasla pahalı olarak görülmektedir. Bu, ilaçların geliştirme maliyetlerini ve ilacı alacak çok az hasta olduğu için nispeten düşük olan her ülkenin sağlık bütçesi üzerindeki genel etkiyi yansıtmaktadır.
Avrupa’daki birçok ülkenin resmi bir fiyat ve geri ödeme prosedürü vardır ve Lucane Pharma, hastaların ilaçları almasını ve Sağlık Otoritelerinin bu ilaçları kabul edilebilir bütçeler dahilinde geri ödemesini sağlayan çeşitli Yetim İlaçlar için başarılı fiyatlandırma ve geri ödeme müzakereleri konusunda doğrudan deneyime sahiptir.
Dağıtım
Dağıtım sürekli olarak bir zorluk teşkil etmektedir. Bu sadece basit bir lojistik meselesi değildir. Doğru yere, doğru zamanda, doğru ürünle ulaşmak bu faaliyetin sadece bir parçasıdır. Hasta takibi ve uyum anketleri de tedavinin olumlu sonuçlarını etkileyebileceğinden son derece önemlidir. Lucane Pharma’nın niyeti, zamanında teslimatı sağlamak için ürünleri hem hastanelere hem de perakende eczanelere doğrudan dağıtmaktır. Bu, ülke başına yalnızca bir veya iki hastanın olabileceği durumlarda çok önemlidir. Gerçek acil durumlarla başa çıkabilmek de son derece önemlidir ve bu da günde 24 saat çalışmayı gerektirir. Lucane bunu kendi AB dağıtım kabiliyetleri veya ortaklıklar yoluyla gerçekleştirmektedir.
Pazarlama ve Satış
Ürünlerin ticarileştirilmesi, her AB ülkesinde bu hastaları tedavi eden az sayıdaki Hekimle iletişim yoluyla uzmanlaşacaktır. Bu, son derece eğitimli bir bilimsel satış ekibi aracılığıyla gerçekleştirilir.
Akrabalık ilişkilerinin yaygın olduğu ülkelerde bu hastalıkların görülme sıklığı daha yüksek olduğundan, Lucane Pharma faaliyetlerini bu bölgelerde geliştirmektedir.